โรคมะเร็งตับเป็นปัญหาสำคัญทางสาธารณสุขของประเทศไทย แม้ในปัจจุบันจะมีวิธีการรักษาที่หลากหลาย แต่ประสิทธิผลของการรักษายังคงมีข้อจำกัด โดยเฉพาะในผู้ป่วยที่โรคอยู่ในระยะลุกลาม ดังนั้น การศึกษาวิจัยเพื่อพัฒนาวิธีการรักษาที่มีความจำเพาะต่อเซลล์มะเร็งจึงยังดำเนินการอย่างต่อเนื่อง ทั้งในด้านการค้นหาโมเลกุลเป้าหมายและการพัฒนาระบบนำส่งสารออกฤทธิ์ไปยังเซลล์มะเร็งเป้าหมายอย่างมีประสิทธิภาพ

แอลฟา-ฟีโตโปรตีน (alpha-fetoprotein; AFP) เป็นหนึ่งในโมเลกุลเป้าหมายของการพัฒนาวิธีการรักษา เนื่องจากโปรตีนนี้มีการแสดงออกระดับสูงในผู้ป่วยมะเร็งตับ ทำให้สามารถใช้เป็นตัวบ่งชี้ทางชีวภาพของมะเร็งตับได้ นอกจากนี้ การศึกษาในระดับชีววิทยาโมเลกุลพบว่า AFP มีความเกี่ยวข้องกับการเกิดและการดำเนินของโรคมะเร็งตับ โดยเกี่ยวข้องกับการเจริญเติบโต การควบคุมกระบวนการตายของเซลล์ (apoptosis) และการอยู่รอดของเซลล์มะเร็ง ดังนั้น การลดการแสดงออกของ AFP ในเซลล์มะเร็ง จึงเป็นแนวทางหนึ่งที่มีศักยภาพในการยับยั้งการเจริญของเซลล์มะเร็งตับ

การขนส่งอาร์เอ็นเอสายสั้นชนิด small interfering RNA (siRNA) เข้าสู่เซลล์มะเร็ง เป็นหนึ่งในวิธีที่สามารถใช้ยับยั้งการสร้างโปรตีน AFP ในเซลล์มะเร็งได้ อย่างไรก็ดี siRNA มีข้อจำกัดด้านความคงตัว ถูกย่อยสลายได้ง่าย และมีข้อจำกัดในการผ่านเข้าสู่เซลล์ ดังนั้น ผศ.ดร.ปรีมน ปุณณกิติเกษม อาจารย์ประจำภาควิชาชีวเคมี คณะแพทยศาสตร์ศิริราชพยาบาล มหาวิทยาลัยมหิดล และคณะวิจัย จึงได้พัฒนาการใช้อนุภาคไขมันระดับนาโนชนิดประจุบวก เป็นระบบนำส่ง siRNA เพื่อเพิ่มประสิทธิภาพในการบรรจุ ปกป้อง และนำส่ง siRNA เข้าสู่เซลล์ พร้อมทั้งเพิ่มประสิทธิภาพการออกฤทธิ์ของ siRNA ในเซลล์มะเร็งตับให้สูงขึ้น

ผลการศึกษาพบว่า ระบบนำส่งที่พัฒนาขึ้นนี้สามารถบรรจุและนำส่ง siRNA เข้าสู่เซลล์มะเร็งตับที่มีการแสดงออกของ AFP ได้อย่างมีประสิทธิภาพ เมื่อ siRNA เข้าสู่เซลล์ จะช่วยลดการแสดงออกของยีน AFP ส่งผลให้เกิดการกระตุ้นกระบวนการตายของเซลล์มะเร็ง โดยมีการทำงานของเอนไซม์ที่สำคัญในกระบวนการตายของเซลล์เพิ่มสูงขึ้น ทำให้เซลล์มะเร็งตับมีความสามารถในการอยู่รอดลดลงอย่างมีนัยสำคัญ นอกจากนี้ ระบบนำส่งที่พัฒนาขึ้นยังมีความเป็นพิษต่อเซลล์ที่ไม่ใช่เซลล์มะเร็งในระดับต่ำอีกด้วย

ผลการศึกษาวิจัยนี้แสดงให้เห็นถึงศักยภาพของการใช้อนุภาคไขมันระดับนาโนในการเป็นระบบนำส่ง siRNA สำหรับการพัฒนาแนวทางการรักษามะเร็งตับในอนาคต งานวิจัยนี้นับเป็นอีกหนึ่งก้าวสำคัญของการพัฒนานวัตกรรมด้านนาโนเทคโนโลยีเพื่อการรักษามะเร็งตับ โดยมุ่งเพิ่มประสิทธิภาพในการนำส่งสารออกฤทธิ์ระดับโมเลกุลและยับยั้งเป้าหมายที่เกี่ยวข้องกับการอยู่รอดของเซลล์มะเร็ง อย่างไรก็ตาม ผลการศึกษาข้างต้นยังอยู่ในระดับเซลล์เพาะเลี้ยง การนำแนวคิดนี้ไปสู่การประยุกต์ใช้ทางคลินิกยังจำเป็นต้องมีการศึกษาเพิ่มเติม ทั้งด้านประสิทธิภาพและความจำเพาะของการนำส่ง การกระจายตัวของอนุภาคในร่างกาย ความปลอดภัย ตลอดจนประสิทธิผลในแบบจำลองสัตว์ทดลอง ก่อนที่จะพิจารณาถึงการศึกษาทางคลินิกในอนาคต